Ελπίδες επιτέλους για ένα νέο φάρμακο κατά της οξείας μυελογενούς λευχαιμίας

Έλληνες και Κύπριοι επιστήμονες του Πανεπιστημίου του Κέιμπριτζ και του Ινστιτούτου Γενετικής Wellcome Trust Sanger στη Βρετανία ανακάλυψαν ότι η απενεργοποίηση ενός γονιδίου καταστρέφει τα κύτταρα με οξεία μυελογενή λευχαιμία (ΟΜΛ), χωρίς να προξενεί βλάβη στα μη λευχαιμικά κύτταρα του αίματος. Ανοίγει έτσι ο δρόμος για την ανάπτυξη ενός νέου φαρμάκου που θα στοχεύει στο συγκεκριμένο γονίδιο (METTL3).
Οι ερευνητές, με επικεφαλής τον καθηγητή Τόνι Κουζαρίδη του Ινστιτούτου Gurdon του Κέιμπριτζ, που έκαναν τη σχετική δημοσίευση στο περιοδικό “Nature”, αποκάλυψαν ότι το εν λόγω γονίδιο παίζει κρίσιμο ρόλο για την επιβίωση των κυττάρων με OML.
Η ΟΜΛ είναι ένας επιθετικός καρκίνος του αίματος που πλήττει ανθρώπους όλων των ηλικιών, συχνά απαιτώντας μήνες εντατικής χημειοθεραπείας και παρατεταμένες εισαγωγές στο νοσοκομείο. Αναπτύσσεται στα κύτταρα του μυελού των οστών, σταδιακά αντικαθιστώντας τα υγιή κύτταρα και προκαλώντας απειλητικές για τη ζωή λοιμώξεις και αιμορραγίες. Οι υπάρχουσες θεραπείες είναι οι ίδιες εδώ και δεκαετίες, ενώ λιγότεροι από ένας στους τρεις ασθενείς επιβιώνουν.
Αναζητώντας νέες θεραπείες, οι ερευνητές χρησιμοποίησαν την ισχυρή τεχνική γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR-Cas 9 για να αναζητήσουν ευάλωτα σημεία στα λευχαιμικά κύτταρα. Τελικά βρήκαν ότι το γονίδιο METTL3 είναι αυτό που παίζει ζωτικό ρόλο για την επιβίωση των καρκινικών κυττάρων.
Όπως δήλωσε ο Κουζαρίδης, «χρειάζονται απεγνωσμένα νέες θεραπείες για την ΟΜΛ και εμείς αναζητήσαμε γονίδια που μπορούν να αποτελέσουν καλούς φαρμακευτικούς στόχους, καταλήγοντας στο METTL3. Η έρευνά μας θα εμπνεύσει τις φαρμακευτικές προσπάθειες για νέα φάρμακα που θα αναστέλλουν ειδικά τη δράση του METTL3, προκειμένου να θεραπευθεί η ΟΜΛ».
Στην έρευνα συμμετείχαν επίσης ο δρ Κωνσταντίνος Τζελέπης και Δημήτρης Ασπρής του Wellcome Trust Sanger Institute, καθώς και ο αιματολόγος δρ Γιώργος Βασιλείου του ίδιου ινστιτούτου και του Πανεπιστημιακού Νοσοκομείου του Κέιμπριτζ.
Όπως δήλωσε ο δρ Βασιλείου, ο οποίος ήταν μαζί με τον Κουζαρίδη επικεφαλής των ερευνών, «η ΟΜΛ είναι μια επίφοβη νόσος που πλήττει τους ανθρώπους σε όλο τον κόσμο. Οι θεραπείες έχουν αλλάξει ελάχιστα εδώ και δεκαετίες, ενώ η έκβαση της θεραπείας δεν είναι καλή για την πλειονότητα των ασθενών. Πιστέψαμε ότι έπρεπε να σκεφθούμε με διαφορετικό τρόπο και να αναζητήσουμε σε νέες περιοχές τρόπους για τη θεραπεία της νόσου. Στο γονίδιο METTL3 βρήκαμε ένα συναρπαστικό νέο φαρμακευτικό στόχο. Ελπίζουμε ότι η ανακάλυψη αυτή θα οδηγήσει σε πιο αποτελεσματικές θεραπείες, που θα βελτιώσουν την επιβίωση και την ποιότητα ζωής των ασθενών με οξεία μυελογενή λευχαιμία».