Ελπίδες για θεραπεία σοβαρής πάθησης στα μάτια με βλαστοκύτταρα από τους ίδιους τους ασθενείς

Επιστήμονες στις ΗΠΑ εμφύτευσαν με επιτυχία στο μάτι ενός ασθενούς ειδικά επεξεργασμένα βλαστοκύτταρα που προέρχονταν από το ίδιο του το αίμα, στο πλαίσιο της πρώτης του είδους της μελέτης για τη θεραπεία μιας σοβαρής οφθαλμοπάθειας.
Η οφθαλμοπάθεια είναι η ξηρού τύπου ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας, κατά την οποία συσσωρεύονται πρωτεΐνες και λιπίδια στο κέντρο του αμφιβληστροειδή χιτώνα (στην ωχρά κηλίδα). Οι εναποθέσεις αυτές μοιάζουν με κίτρινες κουκκίδες (drusen) και συνήθως αρχίζουν στην περιφέρεια της ωχράς κηλίδας. Όταν επεκταθούν προς το εσωτερικό της, τότε πλήττουν και την όραση.
Η ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας είναι αρκετά συχνή στις ηλικίες άνω των 55 ετών. Υπολογίζεται ότι παγκοσμίως προσβάλλει 196 εκατομμύρια ανθρώπους, με τον αριθμό αυτό να εκτιμάται ότι θα φτάσει στα 288 εκατομμύρια έως το 2040.
Τη νέα θεραπεία εφάρμοσαν επιστήμονες από το Εθνικό Ίδρυμα Οφθαλμών (NEI), που υπάγεται στα Εθνικά Ιδρύματα Υγείας (NIH) των ΗΠΑ, σε συνεργασία με συναδέλφους τους από το Οφθαλμολογικό Ινστιτούτο Wilmer του Πανεπιστημίου Johns Hopkins, στη Βαλτιμόρη.
Όπως ανακοίνωσαν, είναι η πρώτη φορά που γίνεται με επιτυχία αυτόλογη μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων για την αντιμετώπιση μιας οφθαλμοπάθειας. Βέβαια, η θεραπεία βρίσκεται ακόμα στο αρχικό στάδιο των κλινικών δοκιμών. Προς το παρόν θα ελεγχθεί η ασφάλεια της μεθόδου στους ανθρώπους και σε δεύτερη φάση η αποτελεσματικότητά της.
Οι επιστήμονες του ΝΕΙ μελετούν εδώ και 10 χρόνια τη μέθοδό τους, η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα της οποίας έχουν έως στιγμής αποδειχθεί μόνο σε αρουραίους και χοίρους.
Η θεραπεία συνίσταται στη λήψη αίματος από τον ασθενή και επεξεργασία των κυττάρων του στο εργαστήριο, όπου μετατρέπονται σε πολυδύναμα βλαστοκύτταρα (pluripotent stem cells – iPS). Πρόκειται για ένα είδος ανώριμων, αδιαφοροποίητων κυττάρων, τα οποία δεν έχουν ακόμα κάποια καθορισμένη λειτουργία στο σώμα. Επομένως, μπορούν να πάρουν πολλές μορφές και να επιτελέσουν πολλές λειτουργίες.
Οι επιστήμονες βρήκαν τρόπο να προγραμματίζουν τα πολυδύναμα βλαστοκύτταρα για να μετατρέπονται σε επιθηλιοχρωστικά κύτταρα του αμφιβληστροειδούς (RPEs). Τα επιθηλιοχρωστικά κύτταρα είναι αυτά που καταστρέφει η ξηρού τύπου εκφύλιση της ωχράς.
«Στα υγιή μάτια, τα επιθηλιοχρωστικά κύτταρα του αμφιβληστροειδούς μεταφέρουν οξυγόνο στους φωτοϋποδοχείς, δηλαδή στα εξειδικευμένα κύτταρα όπου εστιάζεται το φως για να αναπτυχθεί η όραση. Ο θάνατος των επιθηλιοχρωστικών κυττάρων λόγω της εκφύλισης της ωχράς, οδηγεί στην καταστροφή των φωτοϋποδοχέων και κατ’ επέκταση της όρασης», εξηγεί ο δρ Αναστάσιος-Ι. Κανελλόπουλος, MD, Χειρουργός-Οφθαλμίατρος, ιδρυτής και επιστημονικός διευθυντής του Ινστιτούτου Οφθαλμολογίας LaserVision και καθηγητής Οφθαλμολογίας του Πανεπιστημίου της Νέας Υόρκης. «Η ελπίδα πίσω από τη νέα θεραπεία είναι ότι η αντικατάσταση των κατεστραμμένων επιθηλιοχρωστικών κυττάρων με νέα, θα αυξήσει την οξυγόνωση των φωτοϋποδοχέων που έχουν απομείνει, βελτιώνοντας την όραση».
Πριν από τη μεταμόσχευση τους, τα νέα επιθηλιοχρωστικά κύτταρα είχαν καλλιεργηθεί πάνω σε ένα βιοδιασπώμενο υλικό, ώστε να δημιουργηθεί ένα κυτταρικό «κάλυμμα» που τοποθετήθηκε στον αμφιβληστροειδή του ασθενούς με ένα ειδικά σχεδιασμένο χειρουργικό εργαλείο. Η όλη συλλογή, επεξεργασία και καλλιέργεια των κυττάρων διήρκησε σχεδόν επτά μήνες.
Το κυτταρικό «κάλυμμα» τοποθετήθηκε στο μάτι του ασθενούς στη διάρκεια του καλοκαιριού. Οι ερευνητές ανακοίνωσαν ότι θα τον παρακολουθούν επί έναν χρόνο, για να ελέγχουν τη σταθερότητα του αμφιβληστροειδούς του, καθώς και αν θα παρουσιάσει φλεγμονή ή αιμορραγία στο μάτι του. Μέχρι στιγμής, πάντως, δείχνει να αναρρώνει χωρίς απρόοπτα.
Αν όλα πάνε κατ’ ευχήν, οι ερευνητές θα εντάξουν στη μελέτη τους έως και 20 συνολικά ασθενείς, ηλικίας άνω των 55 ετών. Οι πρώτοι πέντε εξ αυτών (τέσσερις πλέον) θα υποβληθούν στη θεραπεία μόνο στο ένα μάτι.
«Η πρώτη επιτυχής μεταμόσχευση αυτόλογων βλαστοκυττάρων αποτελεί πολύ σημαντική εξέλιξη για την Ιατρική, διότι δημιουργεί βάσιμες ελπίδες για την αντιμετώπιση στο μέλλον και άλλων σοβαρών παθήσεων, για τις οποίες δεν υπάρχουν ακόμα αποτελεσματικές θεραπείες», τονίζει ο κ. Κανελλόπουλος. «Σε αυτές συμπεριλαμβάνονται νευρολογικές διαταραχές, πνευμονικές δυσλειτουργίες, μεταβολικές/ενδοκινικές παθήσεις, αναπαραγωγικά προβλήματα κ.λπ.».
Σε αυτή την κατηγορία των δύσκολα αντιμετωπίσιμων παθήσεων εντάσσεται και η ξηρού τύπου εκφύλιση της ωχράς, «για την οποία δεν έχει βρεθεί ακόμα κάποια θεραπεία που να την αντιστρέφει ή να σταματά σε όλους τους ασθενείς την εξέλιξή της», συνεχίζει. «Οι θεραπείες με βλαστοκύτταρα, όμως, πιστεύεται ότι μπορεί να αντιμετωπίσουν πολλές εκφυλιστικές παθήσεις, με άμεση αντικατάσταση των κυττάρων που ευθύνονται γι’ αυτές. Αρκεί να βρεθούν τα κατάλληλα βλαστοκύτταρα και ο κατάλληλος τρόπος αξιοποίησής τους», καταλήγει ο κ. Κανελλόπουλος.