Νέα γενετική-χημική θεραπεία αποκατέστησε εν μέρει την όραση σε τυφλά πειραματόζωα

Επιστήμονες στις ΗΠΑ αποκατέστησαν σε ένα βαθμό την όραση σε τυφλά πειραματόζωα (σκύλους και ποντίκια), χρησιμοποιώντας μια νέα «υβριδική» μέθοδο, που συνδυάζει γενετική και χημική παρέμβαση. Η ελπιδοφόρα τεχνική μπορεί στο μέλλον να αποτελέσει μια θεραπεία για όσους ανθρώπους πάσχουν από μελαγχρωστική αμφιβληστροειδίτιδα (retinitis pigmentosa), μια κληρονομική πάθηση που οδηγεί σε προοδευτική καταστροφή των φωτοευαίσθητων κυττάρων στα μάτια και έτσι σε απώλεια της όρασης.
Οι ερευνητές, με επικεφαλής τον καθηγητή βιολογίας Εχούντ Ισάκοφ του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια-Μπέρκλεϊ, που έκαναν τη σχετική δημοσίευση στο περιοδικό της Εθνικής Ακαδημίας Επιστημών των ΗΠΑ (PNAS), δοκίμασαν τη νέα μέθοδο σε ζώα που είχαν μια παρόμοια πάθηση. Τα πειραματόζωα κέρδισαν ξανά ένα μέρος της όρασής τους χάρη στην εισαγωγή -με τη βοήθεια ενός αβλαβούς ιού- ενός ανθρώπινου γονιδίου, το οποίο επέτρεψε στον αμφιβληστροειδή να γίνει και πάλι ευαίσθητος στο φως.
Η πάθηση προκαλεί σταδιακή απώλεια και των δύο ειδών κυτταρικών φωτοϋποδοχέων στον αμφιβληστροειδή, των κωνίων και των ραβδίων. Η βλάβη συνήθως ξεκινά από την περιφέρεια του φακού προς το κέντρο, με συνέπεια ο ασθενής να βλέπει πλέον σαν μέσα από τούνελ, καθώς χάνει την περιφερειακή όρασή του (όπως μια ψηφιακή κάμερα που χάνει πίξελ σιγά-σιγά).
Όμως, πέρα από τα κωνία και τα ραβδία, άλλα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς, τα γαγγλιακά και τα διπολικά, παραμένουν ανέπαφα και είναι αυτά που οι επιστήμονες κατάφεραν να μετατρέψουν -με τη βοήθεια του γονιδίου- σε φωτοευαίσθητα. Μετά το γονιδιακό σκέλος της θεραπείας, ακολουθεί το χημικό, με την εισαγωγή μιας ουσίας που βοηθά στην μετατροπή του φωτός σε νευρικά σήματα για τον εγκέφαλο.
Η νέα τεχνική δίνει ελπίδες ότι μελλοντικά η απώλεια της όρασης λόγω της συγκεκριμένης πάθησης θα είναι αναστρέψιμη, τουλάχιστον εν μέρει. Τα τυφλά ποντίκια που έκαναν τη θεραπεία, ήσαν σε θέση να βρουν το δρόμο τους σε έναν λαβύρινθο, τον οποίο προηγουμένως ήσαν ανίκανα να διασχίσουν. Επιπλέον, και οι σκύλοι, που έχουν αμφιβληστροειδή φακό πιο όμοιο με τον ανθρώπινο, μπορούσαν να διακρίνουν καλύτερα τις λάμψεις στο περιβάλλον τους.
Θα ακολουθήσουν κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους, ενώ παράλληλα βρίσκονται υπό δοκιμή διαφορετικού τύπου θεραπείες της τύφλωσης από άλλες επιστημονικές ομάδες.