Νέο υπό δοκιμή φάρμακο για το Αλτσχάιμερ αφήνει πολλές ελπίδες

Πολλά υποσχόμενο φαίνεται να είναι ένα νέο φάρμακο αντισωμάτων κατά της νόσου Αλτσχάιμερ, καθώς καταστρέφει τις χαρακτηριστικές τοξικές «πλάκες» της πρωτεΐνης βήτα αμυλοειδούς, που συσσωρεύονται στον εγκέφαλο των ασθενών.
Η δραστική ουσία, που προηγουμένως είχε δοκιμασθεί με επιτυχία σε πειραματόζωα, φαίνεται να προστατεύει ιδιαίτερα όσους βρίσκονται ακόμη στο αρχικό στάδιο της νόσου, αυξάνοντας έτσι τις ελπίδες ότι ένα φάρμακο που θα προλαμβάνει την πάθηση, μπορεί να βρίσκεται στον ορίζοντα.
«Είναι τα καλύτερα νέα που είχαμε εδώ και 25 χρόνια στην έρευνα για το Αλτσχάιμερ, κάτι που φέρνει ελπίδα στους ασθενείς και στις οικογένειές τους» δήλωσε ένας από τους ερευνητές, ο νευρολόγος Στέφεν Σαλογουέι του Νοσοκομείου Μπάτλερ του Ρόουντ ‘Αϊλαντ.
Όμως άλλοι ειδικοί συνιστούν υπομονή, επειδή το φάρμακο Aducanumab βρίσκεται ακόμη στο αρχικό στάδιο της ανάπτυξής του και δοκιμάσθηκε προς το παρόν σε λίγους μόνο ασθενείς (165), οι οποίοι έπαιρναν είτε το φάρμακο, είτε ένα ψευδοφάρμακο (πλασίμπο). Αυτή η αρχική κλινική δοκιμή δείχνει ότι το Aducanumab είναι ασφαλές και, σύμφωνα με τις πρώτες ενδείξεις, ικανό να «φρενάρει» την απώλεια της μνήμης.
Όσο μεγαλύτερη ήταν η δοσολογία, τόσο πιο καταστροφική ήταν η δράση του φαρμάκου στις τοξικές πρωτεϊνικές πλάκες, σε διάστημα μόνο ενός έως τριών μηνών. Αλλά, μετά από ένα έτος θεραπείας, 40 ασθενείς τη διέκοψαν πρόωρα λόγω παρενεργειών, όπως πονοκεφάλων, κυρίως στις μεγαλύτερες δόσεις. Οι παρενέργειες φαίνονται συχνότερες σε άτομα που έχουν γενετική προδιάθεση για Αλτσχάιμερ.
Ήδη βρίσκονται σε εξέλιξη δύο μεγαλύτερες ξεχωριστές κλινικές δοκιμές σε 20 χώρες σε ΗΠΑ, Ευρώπη και Ασία, μεταξύ συνολικά 2.700 ασθενών σε πρώιμο στάδιο Αλτσχάιμερ, προκειμένου να αξιολογήσουν πλήρως τις δυνατότητες του συγκεκριμένου μονοκλωνικού αντισώματος τουλάχιστον έως το 2020. Παράλληλα, θα αναζητηθούν τρόποι για να περιορισθούν οι παρενέργειες, κάτι αναγκαίο για να αξιοποιηθεί το φάρμακο ευρέως.
Παρά πάντως τις θετικές ενδείξεις, η επιστημονική κοινότητα παραμένει μάλλον επιφυλακτική, καθώς και άλλες φορές στο παρελθόν αρχικά γεννήθηκαν ελπίδες από κάποιο νέο φάρμακο, αλλά τελικά διαψεύσθηκαν. Εδώ και πάνω από μια δεκαετία δεν έχει κυκλοφορήσει κάποιο νέο φάρμακο για τη νευροεκφυλιστική πάθηση που οδηγεί σε άνοια.
Οι ερευνητές της αμερικανικής εταιρείας βιοτεχνολογίας Biogen και της ελβετικής βιοφαρμακευτικής εταιρείας Neuroimmune, με επικεφαλής τους δρες ‘Αλφρεντ Σάντροκ και Ρότζερ Νιτς αντίστοιχα, έκαναν τη σχετική δημοσίευση στο περιοδικό “Nature”.
Αν και οι αιτίες της νόσου Αλτσχάιμερ παραμένουν άγνωστες, είναι δεδομένο ότι η νόσος αρχίζει με την προοδευτική συσσώρευση του βήτα αμυλοειδούς δέκα έως 15 χρόνια πριν την εκδήλωση των αρχικών κλινικών συμπτωμάτων (απώλεια μνήμης κ.α.). Το κεντρικό επιστημονικό ερώτημα είναι κατά πόσο θα βελτιωθεί πραγματικά η μνήμη και η γενικότερη νοητική λειτουργία ενός ασθενούς, ακόμη κι αν εξαφανισθούν σχεδόν τελείως οι πλάκες του αμυλοειδούς από τον εγκέφαλό του.
Αρκετοί επιστήμονες πιστεύουν ότι η συσσώρευση αυτών των τοξικών πλακών δεν αποτελεί την αιτία της νόσου Αλτσχάιμερ, αλλά απλώς ένα υποπροϊόν της εγκεφαλικής βλάβης, που έχει άλλη αιτία. Μένει έτσι να αποδειχθεί μέσα από τις διεξαγόμενες μεγαλύτερες κλινικές δοκιμές κατά πόσο το Aducanumab είναι όντως σε θέση να βελτιώσει αισθητά τα συμπτώματα των ασθενών.